Казахстанские дети с редкими заболеваниями могут остаться без помощи государства

Орфанные заболевания пока очень плохо изучены. Речь идет о малоисследованных заболеваниях, лечение которых вызывает огромные риски и проблемы. 

В современном регистре таких заболеваний около 8000. Около трех-шести процентов населения земного шара, согласно статистике, страдают редкими заболеваниями. Причем из них около 90 процентов являются генетическими, 80 процентов проявляются в раннем детстве, а 30 процентов пациентов не доживают и до пяти лет. Как правило, большинство этих болезней, если не все, остается неизвестным широкой публике. В Казахстане в перечень орфанных заболеваний входят болезнь Стилла, редкие резистентные формы эпилепсии, болезнь Девика, нейробластома и так далее. 

Что касается конкретных цифр, тут все довольно сложно. По статистическим данным, предоставленным Минздравом, в 2021 году таких пациентов было 8114, в 2022-м — 7573, а в 2023-м — 9323. При этом, по данным электронного регистра диспансерных больных в РК, в 2021 году на учете состояло 12 948 детей. Цифры разнятся довольно серьезно, а реальность, как известно, часто игнорирует статистические законы. 

Подсчет больных — это только одна сторона проблемы. Совсем другая — их лечение. И это куда серьезнее и сложнее. Статья 29 Конституции Республики Казахстан гласит, что граждане вправе бесплатно получать гарантированный объем медицинской помощи, установленный законом. До поры до времени все действительно было так. Финансирование лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями осуществлялось из республиканского бюджета, бюджета местных исполнительных органов и средств общественного фонда «Казахстан халкына». Однако вот уже долгое время родители детей с редкими заболеваниями и активисты трубят тревогу. Так в чем же дело? 

А платит кто? 

В 2023 году по решению маслихатов на обеспечение орфанных пациентов за счет местных бюджетов было выделено 15,7 миллиарда тенге. Чиновники подмечают, что лечение накладывает огромное бремя на бюджет страны. 

«Стоимость годового курса лечения отдельных категорий пациентов превысила «порог готовности государства платить», равный трем ВВП на душу населения за технологию здравоохранения, рекомендованную ВОЗ», — сообщает Министерство здравоохранения. 

В начале этого года в министерстве уже шли разговоры об оптимизации бюджета. На международной конференции «Оценка технологий здравоохранения как инструмент определения приоритетов развития и финансирования здравоохранения» вице-министр здравоохранения Тимур Салтангазиев подчеркивал, что сейчас проводится всесторонняя работа по изысканию внутренних резервов, ресурсов в системе здравоохранения. Это направление в первую очередь проводится через пересмотры имеющихся стандартов организации оказания медицинской помощи. При этом отмечается, что примером служат развитые страны, преимущественно западные. 

«Министерство взяло курс экономии бюджетных средств, в том числе за счет сокращения лекарственного обеспечения. Мы связываем это с поручением нового Премьер-министра по оптимальному расходованию бюджетных средств. Вместе с тем необходимо четко понимать посыл руководства Правительства, где он поручил «существенно сократить расходы, не имеющие первостепенного значения», — говорит руководитель Союза пациентских организаций Евразии Саида Таукелеева. 

Перспектива передачи финансирования в благотворительные фонды не радует тех, кто так или иначе столкнулся с редкими заболеваниями. Как было отмечено, особенно высока смертность пациентов именно в раннем возрасте. Каждый день может стать роковым. Именно поэтому и возникает такая реакция, ведь люди буквально борются за жизнь. 

«Необходимо укрепить систему здравоохранения и сохранить жизни детей с редкими заболеваниями, гарантируя исполнение государственных обязательств по их лечению. Передача ответственности за финансирование благотворительным фондам может стать причиной нарушения конституционного права граждан на получение необходимой медицинской помощи и привести к смертельным исходам у детей», — сообщили в Союзе пациентских организаций Евразии. 

Есть ли перспектива? 

Важно отметить, что фонды, на которые планируется взвалить бремя финансирования, не могут являться устойчивыми. В любом случае они будут созависимыми от других источников финансирования, а в такой экономической системе необходимая больным стабильность — редкое явление. Тут дело в рынке и сложных системах коммерциализации. 

«Когда эти препараты выпускают на рынок, доказательства их клинической эффективности еще нуждаются в уточнении. Чаще всего это «терапия надежды», когда мы допускаем на рынок и задействуем государственное финансирование. Государство должно взвесить, насколько реалистично получить эффект от этого лекарственного препарата, чтобы это не были выброшенные на ветер деньги. Я думаю, этому не будет рад и сам пациент. Когда государство берется финансировать очень дорогую терапию без четкого доказанного эффекта в рамках ограниченных бюджетных средств, есть риски, что это оголит другие разделы бюджета. Во-первых, мы должны думать, насколько у нас эти препараты с орфанным статусом эффективны, а во-вторых, если это нужно, — об увеличении лекарственного обеспечения. 

Когда мы выделяем 25 процентов средств на орфанные лекарственные препараты, это создает риски, что другие категории пациентов останутся без необходимой терапии. А это заболевания социально значимые — сердечно-сосудистой системы, опорно-двигательного аппарата и так далее. Поэтому это очень сложный процесс, который требует принятия взвешенного решения с учетом всех факторов», — говорит научный советник Казахстанской ассоциации оценки технологий здравоохранения, доказательной медицины и фармакоэкономических исследований Александр Костюк. 

Государственная поддержка для детей с редкими заболеваниями является критически важной по многим причинам. Эти дети и их семьи сталкиваются с уникальными вызовами, которые требуют специализированной медицинской помощи, финансовой поддержки и социальных услуг. Самым важным фактором, о котором говорят и активисты, и родители таких детей, является время. 

Эксперты горько шутят, что сегодняшняя ситуация вокруг лекарственного обеспечения в Казахстане напоминает Древнюю Спарту. Там больных и увечных детей сбрасывали со скалы. Современные историки и археологи, правда, сомневаются, что это и в самом деле было. А вот что было, так это подобная практика в Древних Афинах — колыбели демократии. Там все было не так жестоко. Когда рождались больные дети, граждане полиса собирались и решали судьбу младенца: взвешивали все за и против, думали о потенциальных прибыли и убытках... Если же ребенок, по мнению общества, не стоил того, чтобы его воспитывали и растили, родитель относил его в лес. Вот эта история со всеми рассуждениями и «исследованиями» куда ближе к нашему случаю.